Lumacaftor ist der internationale Freiname für eine synthetisch hergestellte, organische Verbindung mit der chemischen Bezeichnung 3-[6-({[1-(2,2-Difluor-1,3-benzodioxol-5-yl)cyclopropyl]carbonyl}amino)-3-methyl-2-pyridinyl]benzoesäure und folgender Strukturformel:
Lumacaftor wird zur medizinischen Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose verwendet - derzeit jedoch nur in Kombination mit der ähnlich wirkenden Substanz Ivacaftor (Handelsname Orkambi).
Die Substanz wirkt als so genanntes Pharmacoperon, ein pharmakologisches Chaperon, das die Proteinfaltung unterstützt, in dem es die Zahl der CFTR-Proteine (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) an der Zelloberfläche erhöht. Mutationen im CFTR-Gen beim Menschen führen zur eingeschränkten Funktion des Chlorid-Kanals, was wiederum Ursache der Mukoviszidose (zystischen Fibrose) und der congenitalen Aplasie des vas deferens (CAVD) ist. Diese Kombinationstherapie mit den beiden Wirkstoffen richtet sich an Patienten, bei denen die Erkrankung ausschließlich an der sogenannten Phe508del-Mutation liegt, dabei handelt es sich um etwa 4.000 Personen.
Datenblatt: Lumacaftor
Quellen und weitere Informationen:
[1] - Simon Y. Graeber et al.:
Effects of Lumacaftor/Ivacaftor Therapy on CFTR Function in Phe508del Homozygous Patients with Cystic Fibrosis.
In: American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine, (2018), DOI 10.1164/rccm.201710-1983OC.
Kategorie: Wirkstoffe
Aktualisiert am 21.11.2018.
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