Lumacaftor

Lumacaftor ist der internationale Freiname für eine synthetisch hergestellte, organische Verbindung mit der chemischen Bezeichnung 3-[6-({[1-(2,2-Difluor-1,3-benzodioxol-5-yl)cyclopropyl]carbonyl}amino)-3-methyl-2-pyridinyl]benzoesäure.

Bezeichnungen und Identifikatoren

Bezeichnung
Lumacaftor

Formel
C₂₄H₁₈F₂N₂O₅

Molekulargewicht, Molekülmasse
452,414 (g/mol)

CAS-Nummer
936727-05-8

EINECS EC-Nummer (EG-Nummer)
811-416-4

InChI Key
UFSKUSARDNFIRC-UHFFFAOYSA-N

Systematischer Name
3-[6-[[1-(2,2-Difluor-1,3-benzodioxol-5-yl)cyclopropancarbonyl]amino]-3-methylpyridin-2-yl]benzoesäure

Englische Bezeichnung
Lumacaftor
3-[6-[[1-(2,2-Difluoro-1,3-benzodioxol-5-yl)cyclopropanecarbonyl]amino]-3-methylpyridin-2-yl]benzoic acid

Handelsnamen; Präparate
VX-809

Chemische Formeln

Brutto- bzw. Summenformel und Strukturformel der chemischen Verbindung Lumacaftor:

C₂₄H₁₈F₂N₂O₅

M_r = 452,4138 g/mol

3-[6-[[1-(2,2-Difluor-1,3-benzodioxol-5-yl)cyclopropancarbonyl]amino]-3-methylpyridin-2-yl]benzoesäure
SMILES: CC1=C(N=C(C=C1)NC(=O)C2(CC2)C3=CC4=C(C=C3)OC(O4)(F)F)C5=CC(=CC=C5)C(=O)O

Daten und Eigenschaften

Übersicht über die (bekannten) chemischen und physikalischen Eigenschaften: Lumacaftor. Es gelten - soweit nicht anders angegeben - Raumumgebungsbedingungen (Normaldruck, 0 % Luftfeuchtigkeit, 20 °C).

Säurekonstanten pK_S
pK_1s = 3,95

Spektroskopische Daten:

Human Metabolome Database (GC-MS-, LC-MS/MS-Spektren, NMR)
HMDB0247669

Berechnetes NMR-Spektrum (Predict Spectra via NMRDB)
¹H NMR Spektrum, ¹³C NMR Spektrum.

Prozentuale und isotopische Zusammensetzung:

Massenbezogene elementare Zusammensetzung und Isotopen-Anteile der Verbindung Lumacaftor - C₂₄H₁₈F₂N₂O₅ - berechnet auf Grundlage der Molekülmasse.

Symbol
Element EAnzahl x
der Atome E_xDaten des Elements
und der Isotope *Prozentanteile
der IsotopeProzent-Anteil von
E_x an FormelmasseC
Kohlenstoff24 A_r = 12,011 u
ΣA_r = 288,264 u
¹²C: 12 u [98,94 %]
¹³C: 13,00335 u [1,06 %]
¹⁴C: 14,00324 u [<< 1 %]
¹²C: 63,04149 %
¹³C: 0,6754 %
¹⁴C: Spuren
63,7169 %H
Wasserstoff18 A_r = 1,008 u
ΣA_r = 18,144 u
²H: 2,0141 u [0,01 %]
³H: 3,01605 u [<< 1 %]
¹H: 1,00783 u [99,99 %]
²H: 0,0004 %
³H: Spuren
¹H: 4,01009 %
4,0105 %F
Fluor2 A_r = 18,998403163 u
ΣA_r = 37,996806326 u
¹⁹F: 18,9984 u [100 %]
¹⁹F: 8,39868 %
8,3987 %N
Stickstoff2 A_r = 14,007 u
ΣA_r = 28,014 u
¹⁴N: 14,00307 u [99,6205 %]
¹⁵N: 15,00011 u [0,3795 %]
¹⁴N: 6,16862 %
¹⁵N: 0,0235 %
6,1921 %O
Sauerstoff5 A_r = 15,999 u
ΣA_r = 79,995 u
¹⁷O: 16,99913 u [0,03835 %]
¹⁸O: 17,99916 u [0,205 %]
¹⁶O: 15,99491 u [99,757 %]
¹⁷O: 0,00678 %
¹⁸O: 0,03625 %
¹⁶O: 17,63885 %
17,6818 %

*) Die dritte Spalte führt die Atommassen bzw. Isotopenmassen der beteligten Elemente sowie - in eckigen Klammern - die natürliche Isotopenzusammensetzung auf.

Weitere berechnete Daten

Die molare Masse ist M = 452,413806326 Gramm pro Mol.

Die Stoffmenge von einem Kilogramm der Substanz ist n = 2,21 mol.

Die Stoffmenge von einem Gramm der Substanz ist n = 0,002 mol.

Monoisotopische Masse: 452,1183780091 Da - bezogen auf ¹²C₂₄¹H₁₈¹⁹F₂¹⁴N₂¹⁶O₅.

Wirkstoff Lumacaftor

ATC-Code:
R07AX30

Lumacaftor wird zur medizinischen Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose verwendet - derzeit jedoch nur in Kombination mit der ähnlich wirkenden Substanz Ivacaftor (Handelsname Orkambi).

Die Substanz wirkt als so genanntes Pharmacoperon, ein pharmakologisches Chaperon, das die Proteinfaltung unterstützt, in dem es die Zahl der CFTR-Proteine (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) an der Zelloberfläche erhöht. Mutationen im CFTR-Gen beim Menschen führen zur eingeschränkten Funktion des Chlorid-Kanals, was wiederum Ursache der Mukoviszidose (zystischen Fibrose) und der congenitalen Aplasie des vas deferens (CAVD) ist. Diese Kombinationstherapie mit den beiden Wirkstoffen richtet sich an Patienten, bei denen die Erkrankung ausschließlich an der sogenannten Phe508del-Mutation liegt, dabei handelt es sich um etwa 4.000 Personen.

Detail-Informationen zum Wirkstoff in englischer Sprache: Siehe unter DrugBank DB09280 (Wirkstoff-Datenbank), NCI Thesaurus C170136 (Wirkstoff-Beschreibung).

Gefahren-Hinweise nach GHS

(Allgemeine Hinweise ohne Gewähr auf Richtigkeit und Vollständigkeit! Die Angaben ersetzen weder das Sicherheitsdatenblatt Chemikalien noch eine Gefährdungsbeurteilung, sondern geben eine allgemeine Übersicht hinsichtlich der Gefährdung durch den Gefahrstoff.)

Signalwort: Gefahr

Gefahrenhinweise (H-Sätze):

H301
Giftig bei Verschlucken.
H302
Gesundheitsschädlich bei Verschlucken.
H312
Gesundheitsschädlich bei Hautkontakt.
H315
Verursacht Hautreizungen.
H318
Verursacht schwere Augenschäden.
H319
Verursacht schwere Augenreizung.
H335
Kann die Atemwege reizen.
H360
Kann die Fruchtbarkeit beeinträchtigen oder das Kind im Mutterleib schädigen.
H372
Schädigt die Organe bei längerer oder wiederholter Exposition.

Kennzeichnung in der EU: Siehe ECHA Substance Infocard 100.241.800.

Hinweis: Die Kennzeichnungspflicht gemäß CLP-Verordnung gilt unter anderem nicht für bestimmte Stoffe und Gemische für Endverbraucherinnen und Endverbraucher, die in Form von Fertigerzeugnissen vorliegen, wie zum Beispiel Arzneimittel, Tierarzneimittel, Kosmetika, bestimmte Medizinprodukte und medizinische Geräte, Lebensmittel oder Futtermittel sowie bestimmte Lebensmittelzusatzstoffe oder Aromastoffe. Hier sind gegebenenfalls gesonderte rechtliche Vorschriften einzuhalten.

Externe Informationsquellen

PubChem:ID 16678941ChemSpider:ID 17611836Kegg Datenbank:ID D10134UNII der FDA (USA):Unique Ingredient Identifier EGP8L81APKEPA CompTox Chemicals Dashboard:DTXSID30239523

Hersteller und Bezugsquellen

Lumacaftor als kommerzielles Produkt von international tätigen Lieferanten und Suche nach Analoga siehe unter: ZINC000064033452.

In der nachfolgenden Tabelle sind Produzenten und Lieferanten von Lumacaftor als kommerzielle Chemikalie für Labor, Forschung, Industrie und Produktion mit den entsprechenden Kontaktdaten verzeichnet.